遺伝子組換えよりもはるかに効率よく遺伝子を改変できる技術が「ゲノム編集」です。中でも、簡便で安価にできる方法が「CRISPR/Cas9」であり、基礎研究では世界中で使われています。その手軽さと効率のよさから、ヒトの受精卵にある遺伝子を変えられることが現実味を帯びてきます。そしてついに、それが可能であることを実験的に証明した論文が公開されました。

異常な受精卵を使った事例はあった

行ったのは、中国の北京放射医学研究所などの研究チーム。2017年3月1日付けで『Molecular Genetics and Genomics』誌に掲載されました。

Tang L, et al. (2017) CRISPR/Cas9-mediated gene editing in human zygotes using Cas9 protein. Mol Genet Genomics doi:10.1007/s00438-017-1299-z

使われたCRISPR/Cas9については、クマムシ博士の記事がとても読みやすいです。

クマムシでも分かる。ノーベル賞候補・ゲノム編集技術「CRISPR/Cas9システム」 – クマムシ博士のむしブロ

ヒト受精卵へのゲノム編集は、今回が初めてではありません。1年前と2年前に報告されています。

噂は本当だった!ヒト受精卵の遺伝子を改変した研究成果が発表

ヒト受精卵へのゲノム編集2例目が報告される

ただこの2例は、卵子1個に精子2個が受精してしまい、受精後5日後には死んでしまうものを使ったということで、倫理的問題を一応回避しています。

しかし今回は、通常の受精卵でゲノム編集を行ったことがポイントです。過去の2例は成功率が1割以下と低すぎる結果でしたが、これが異常な受精卵のせいかどうかが不明でした。

受精卵6個中3個で成功した

今回の受精卵は、遺伝性疾患がある男性の精子を、不妊治療で余って廃棄予定の卵子に受精させて作られました。疾患の原因となる遺伝子を修復できるかでゲノム編集の効率を評価しました。なお、培養は2日間であり、子宮には戻しませんでした。

遺伝性疾患のある男性は2人です。一人は、ソラマメなどを食べると赤血球が溶血してしまう「ソラマメ中毒」を引き起こす人。もう一人は、「βサラセミア」というヘモグロビン異常による貧血を引き起こす人です。

ソラマメ中毒のほうは受精卵が2個作られました。1個は遺伝子の修復に成功し、他の場所に影響はありませんでした。ところがもう1個は、細胞分裂が進んだ後で調べると、遺伝子が修復できた細胞もあればできていない細胞もありました。これは、2種類が入り交じっているということで「モザイク」と呼ばれています。

(過去の記事より)

βサラセミアのほうは受精卵が4個作られ、2個は何も起こらず、1個は修復するどころか別の変異を起こしてしまいました。そして1個は、モザイクになりました。

まとめると、用意した6個の受精卵のうち、モザイクになったとはいえ部分的に修復できたのが2個、すべての細胞で修復できたのが1個でした。異常な受精卵を使った過去2回の成功率1割以下と比べると、かなり高い成功率です。

世界で足並みがそろわない臨床応用のゲノム編集

この論文に関するやりとりを担当した編集者によると、最初に論文を受け取ったのは2016年7月8日。2人の専門家に、倫理審査の承認や精子提供者の同意などに関する文書も含めて査読してもらったとのこと。そして、多くの国では今回のような研究は容認されていないことを承知の上で、この結果には向き合うべきだとして掲載に踏み切ったとコメントしています。

Editor’s comment on “CRISPR/Cas9-mediated gene editing in human zygotes using Cas9 protein” | SpringerLink

受精卵や精子・卵子の遺伝子改変に対しては、基礎研究に限っては容認する方向で各国が動いています。ただ、子どもを生む目的の臨床応用については、各国で足並みがそろっていないのが現状です。日本は現状認めないとする方向でまとめようとしていますが、アメリカでは治療法などがない重い疾患を防ぐためならあり得るとしています。

生殖医療でのゲノム編集認めず 日本学術会議が素案:朝日新聞デジタル

「遺伝しうるゲノム編集」を容認 – 粥川準二|WEBRONZA – 朝日新聞社

「受精卵ゲノム編集と生命倫理」(視点・論点) | 視点・論点 | NHK 解説委員室 | 解説アーカイブス

なお、『New Scientist』によると、類似の実験がすでに3、4施設で行われたという噂があるとのことで、今後も状況がめまぐるしく変化しそうです。

First results of CRISPR gene editing of normal embryos released | New Scientist

ゲノム編集に関することはgenome editingタグにまとめてあります。ぜひご覧ください。

 

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